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近日，QuintilesIMS发布了一项关于孤儿药的研究报告，报告显示：在2016年，美国医药市场中获批药物用于罕见疾病治疗适应症方向的使用支出为360亿美元，已经是2000年相应药物支出的7倍之多，但是该数字仍然只占全部药物使用支出很小的一部分。虽然美国近5年获批治疗罕见病的药物呈显著增长态势，但是孤儿药药物只占全部美国医药市场的8%。
近年来，无论是制药公司还是生物科技公司都将很大的投入放在了开发孤儿药的方向，这种投入热度一方面来自于罕见药未来具有更高的定价优势，另一方面则是孤儿药物具有更高的市场垄断地位。
1983年，美国通过了《孤儿药法案》，这一法案的通过意味着制药公司将会对缺医少药严重罕见疾病药物的开发变得更有动力。
孤儿药资格的授予后，被授予药物将会得到相应的监管激励措施，包括更久的市场独占期，这意味着药物开发者如果成功将罕见药物推向市场，将可以得到更丰厚的回报。同时，由于绝大多数罕见疾病目前缺少相关有效疗法，拥有孤儿药物的药厂会有更高的定价权力，药物付款人同时也会对孤儿药有一个更为清晰的价值定位。
自从《孤儿药法案》通过以来，美国FDA已经批准了449款拥有罕见疾病适应症的不同的药物，其中有超过130多款药物是近5年才获得批准，这也说明了医药行业中孤儿药地位的提升。
孤儿药支出的升高情况并不能与获批药物的数量相匹配，根据QuintilesIMS，自从1993年，全美所有药物罕见疾病适应症方向的药物支出在全部医药份额中的占比从3%仅提高到了8%。
虽然有不少孤儿药的定价动不动就几十万美元，但是QuintilesIMS报告称，孤儿药的年使用平均支出为3.2万美元。对于使用最为广泛的前10名药物中，以罗氏制药的Gazyva（obinutuzumab）为例，年费用已降至到了1.5万美元。
不可否认的是，孤儿药的价格层级还很高，但是QuintilesIMS所搜集分析的数据显示，极其昂贵的孤儿药物并不能代表大多数的孤儿药药物情况。
QuintilesIMS还对只获得罕见疾病适应症的药物同既有罕见病适应症又有非罕见病适应症的药物进行了跟踪分析，其中后者相关药物共有98个。在这些将近100个药物中，有54个药物是在率先获得非罕见病适应症之后才相继获得了罕见病的治疗应用批准，这一统计数字则反映了制药公司正逐渐利用之后罕见病治疗的获批延长该药物的行政保护的趋势。艾伯维制药的修美乐（阿达木单抗）就是最好的应用案例，该药物先是获得了五种非罕见疾病治疗的应用批准，之后才获得了若干个罕见疾病的适应症批准（包括化脓性汗腺炎、小儿克劳恩病）。
QuintilesIMS报告还显示，对于那些既有罕见病适应症又有非罕见病适应症的批准药物，非罕见病治疗的应用通常才是该款药物最常用及最主要的收入来源。（新浪医药编译/David）
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